Si chiama Kymriah ed è il primo farmaco che trasforma i linfociti T, le cellule del sistema immunitario, in armi contro il cancro. Nello specifico, contrasta la leucemia linfoblastica acuta recidivante, un tumore del sangue piuttosto raro che colpisce soprattutto bambini e giovani adulti. Kymriah è destinato ai pazienti che non rispondono alle cure standard e rappresenta una innovazione senza precedenti.
Una sola dose del farmaco ha lasciato l'83% dei partecipanti alle sperimentazioni senza cancro dopo tre mesi. Viene dato per via endovenosa, con dosi somministrate su misura per ogni paziente, perché il trattamento si basa sulle stesse cellule. I pazienti si recano in uno dei 32 centri preposti negli Stati Uniti, qui vengono prelevati i globuli bianchi, che sono poi spediti in una struttura della Novartis (la società che produce il farmaco), dove vengono opportunamente modificati.
Le cellule T del paziente – spiega Panorama.it – sono geneticamente modificate per includere un nuovo gene che contiene una proteina specifica (un recettore antigene chimerico o CAR) che indirizza le cellule T per mirare e uccidere le cellule della leucemia che hanno un antigene specifico (CD19) sulla superficie. Una volta che le cellule sono modificate, vengono infuse nel paziente per uccidere le cellule tumorali.
L'intero processo dura circa 22 giorni, ma ha il costo esorbitante di 475.000 dollari, che coprono soltanto il farmaco, e non altri costi come viaggi, ospedalizzazione e farmaci per contrastare gli effetti collaterali. Novartis ha spiegato che il costo è così elevato perché si tratta di un farmaco destinato a una nicchia molto ristretta di pazienti. Rimane, comunque, da capire quale sia l'effetto a lungo termine del farmaco. In Italia, almeno per il momento, Kymriah non arriverà, perché i centri per l'estrazione dei globuli bianchi la loro manipolazione e il successivo reimpianto si trovano tutti negli Stati Uniti.
