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Un miracolo della scienza nel Regno Unito per salvare una bambina di un anno dalla leucemia. I medici che l'avevano in cura avevano perso ogni speranza, ma adesso la piccola può tornare a vivere tranquillamente grazie a una terapia mai utilizzata prima. Si tratta di un'innovativa terapia genetico/cellulare con la quale è stato possibile creare per la bimba delle cellule immunitarie, "invisibili" alle difese della malattia, e disegnate appositamente per distruggere le cellule leucemiche.

I medici del Great Ormond Street Hospital (GOSH) le hanno somministrato delle cellule modificate geneticamente in una singola dose di 1 mm per infusione. Solo due mesi dopo, non c'era più alcuna traccia della leucemia. Il professor Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo al GOSH, si è espresso con termini inequivocabili: "È stato quasi un miracolo".

Il trattamento di ingegneria genica cellulare è stato messo a punto dai ricercatori del Gosh e dell'University College London (UCL), insieme alla società di biotech francese Cellectis, che ora ha deciso di finanziare test clinici con inizio nel 2016. La tecnica prevede di aggiungere due nuove geni a cellule linfociti T (globuli bianchi) da un donatore sano, rendendoli armi imbattibili contro la leucemia.

Usando una tecnologia di ingegneria genetica chiama Talen, che agisce come una "forbice molecolare", sono stati rimossi geni specifici per alterare in modo utile i linfociti T: prima di tutto sono stati resi "invisibili" a una potente sostanza sviluppata dalla leucemia che normalmente eliminerebbe i linfociti T malati, dopodiché quest'ultimi sono riprogrammati solo per colpire e uccidere le cellule della leucemia.


Fonte: Huffington Post